إدارة الدواء الأمريكية توافق على علاجين جديدين لمرض فقر الدم المنجلي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على علاجين جينِيَّيْن لمرض فقر الدم المنجلي، من بينهما العلاج الأول الذي يستخدم تقنية تحرير الجينات كريسبر، ما يفتح حقبة جديدة من علاجات الحالات الوراثية.

ويُعد عقارا “Casgevy” و”Lyfgenia”، من العلاجات المحتملة للأشخاص الذين يعانون من فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي في خلايا الدم الحمراء، يؤثر بشكل غير متناسب على الأمريكيين من أصل إفريقي.

وعقار “Casgevy” هو العلاج القائم على “CRISPR” الذي تصنّعه شركتا “Vertex Pharmaceuticals” و”Crispr Therapeutics”. أما عقار “Lyfgenia” الذي تصنعه شركة “بلوبيرد بيو”، فيعتمد على أسلوب قديم للعلاج الجيني. وأعطي العلاجين إذن الاستخدام على الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا وما فوق، والذين لديهم تاريخ من أزمات انسداد الأوعية الدموية، وهي أحداث مؤلمة ناجمة عن المرض.