الولايات المتحدة تجيز أول علاج جيني للصمم الوراثي في خطوة طبية غير مسبوقة

أجازت السلطات الصحية الأميركية تسويق علاج جيني يُعد الأول من نوعه لعلاج نوع نادر من الصمم الوراثي، في خطوة وُصفت بأنها تقدم مهم قد يفتح الباب أمام تطوير علاجات مشابهة لاضطرابات السمع ذات المنشأ الجيني.

ويأتي هذا التطور في سياق تنامي الآمال المرتبطة بالعلاجات الجينية الموجهة، خاصة أن الإحصائيات في الولايات المتحدة تشير إلى أن طفلين إلى ثلاثة من كل ألف طفل يولدون وهم يعانون من ضعف في السمع، فيما تُرجّح التقديرات أن نحو نصف حالات الصمم المبكر تعود إلى أسباب وراثية.

العلاج الجديد، الذي يحمل اسم “أوتارميني”، طورته شركة التكنولوجيا الحيوية الأميركية ريجينيرون، ويستهدف نوعاً نادراً من الصمم يصيب قرابة 50 مولوداً جديداً سنوياً في الولايات المتحدة.

وسيُخصص هذا العلاج حالياً للأطفال والبالغين الذين يعانون من فقدان سمع شديد مرتبط بطفرات جينية في جين OTOF، المسؤول عن إنتاج بروتين أساسي لنقل الإشارات السمعية من الأذن الداخلية إلى الدماغ.

ورغم التكلفة المرتفعة جداً للعلاجات الجينية عموماً، والتي قد تصل إلى ملايين الدولارات للمريض الواحد في الولايات المتحدة، أعلنت الشركة المطوِّرة أنها ستوفر هذا العلاج مجاناً للمرضى الذين تنطبق عليهم شروط الاستفادة.

ويُعطى العلاج عبر حقنة واحدة تُحقن مباشرة في الأذن، تحت إشراف جراح متخصص، في إجراء علاجي دقيق يمثل خطوة جديدة في مجال الطب الجيني الموجه لعلاج أمراض السمع.